Fast 50 Teilnehmende aus mehreren Bundesländern verfolgten gespannt den Vortrag „Aktuelle klinische Studien zur ALS“ von Frau Professor Dr. Susanne Petri (Chefärztin Neurologie Henriettenstift Hannover). Nach einer kurzen Eröffnung durch die Moderatorin Ingrid Haberland gab die Referentin einen auch für Laien gut verständlichen Überblick über den derzeitigen Forschungsstand.
Vorab erläuterte die Vortragende, welche Phasen zu durchlaufen sind, bevor ein Medikament zugelassen wird. In Phase I werde meist im Labor geklärt, ob ein Wirkstoff überhaupt für Menschen verträglich ist. Phase II zeigt, ob der Wirkstoff einen Effekt auf den Verlauf der Erkrankung hat oder nicht. Während Phase III erforscht man, ob der in Phase II sichtbar gewordene Effekt sich dauerhaft bestätigt. Dazu werden verschieden Studientypen eingesetzt wie z. B. randomisierte Placebo-, Parallel- oder Doppelblindstudien. Bestätigt sich der Effekt bei den erkrankten Studienteilnehmenden, dann wird das Medikament in Phase IV zugelassen. Die Wirkung wird dann weiter forschend verfolgt.
Frau Petri berichtete über nicht weniger als 12 Studien. Meist befinden sie sich noch in Phase II. Leider gäbe es bei der Testung in Phase III auch Rückschläge, weil sich der vorher erkannte Effekt nicht bestätigt.
Gegenwärtig setzt man große Hoffnungen auf Ergebnisse von Phase- II- Studien wie LIPCAL II, wo durch hochkalorische Zusatznahrung der Gewichtsverlust ausgeglichen wird, und der Krankheitsverlauf verlangsamt wird. Auch in der ASTRALS- Studie gibt es vielversprechende Ergebnisse. Hier wirkt das Medikament entzündungshemmend auf die Mikrogliazellen, also auf die Zellumgebung ein, so dass die risikobehafteten Zellen besser geschützt sind. Bei der PHENOALS-001-Studie wird der Wirkstoff inhaliert, um Entzüdungen zu reduzieren. Allerdings dürfen an dieser Studie nur Betroffene teilnehmen, deren Krankheitsbeginn vor weniger als 24 Monaten lag und bei denen keine Schluckstörungen vorliegen. Solche Ausschlusskriterien für die Teilnahme gibt es bei allen Studien. Die forschenden Medizinerinnen und Mediziner haben darauf keinen Einfluss. Deshalb der Rat: Wenn Betroffene an einer Studie teilnehmen möchten, sollen sie sich auf jeden Fall von der Referentin oder in ihrem Neuromuskulären Zentrum beraten lassen.
Von Erfolgen konnte die Referentin hinsichtlich der Gentherapie berichten. Es sei entdeckt worden, dass Antisense-Oligonukleotide (sogenannten ASO) direkt auf Fehlfunktionen bei der Zellteilung wirken, also noch bevor die Mutationen entstehen, die die ALS auslösen. So könne man jetzt das zugelassene Medikament Tofersen einsetzen, um die Mutation im Gen SOD1 zu verhindern bzw. zu korrigieren. Damit sei einem Teil der 5 bis 10 Prozent genetisch verursachten ALS- Erkrankungen beizukommen. Ähnliche Ansätze gäbe es für die Mutationen der Gene C9orf72 (häufigste Mutation) und FUS. Bei Letzteren warte man jedoch noch auf positive Forschungsergebnisse. Auf jeden Fall sollte eine Genanalyse bei ALS- Betroffenen vorgenommen werden, weil die Gentherapie auch in Fällen der sporadischen ALS helfen könne.
Zusammengefasst könnte man sagen, durch die intensivere Forschungsaktivität zu ALS und die teilweise positiven Ergebnisse wird das Licht am Ende des Tunnels etwas heller.
Ausdauernd und zugewandt stand Frau Prof. Petri nach ihrem Vortrag nicht nur für Fragen zu ihrem Referat, sondern auch zu anderen Fragen aus der Teilnehmerschaft zur Verfügung. Zurecht wurden die Bildschirme anschließend von klatschenden und dankenden Händen überschwemmt. Es ist toll, dass es so engagierte Medizinerinnen gibt!
Ulrich Germar
P.S.: Das Pdf zu dem Vortrag kann bei Ingrid Haberland oder dem Verfasser erbeten werden.
